Новосибирские ученые научились выключать "генетические ножницы"

Ученые Института химической биологии и фундаментальной медицины (ИХБФМ) СО РАН получили патент на модифицированную РНК, которая обладает способностью инактивировать систему редактирования генома CRISPR/Cas9, известную как «генетические ножницы».

Новосибирские ученые научились выключать "генетические ножницы"

За открытие системы CRISPR/Cas9 в 2020 году была присуждена Нобелевская премия. Механизм, позволяющий бактериям бороться с вирусами (бактериофагами), оказался весьма удобным для того, чтобы частично изменять, редактировать геномы других живых существ, в том числе человека.

Но для того, чтобы применять "генетические ножницы" для лечения наследственных заболеваний — исправлять ошибки в геноме (мутации), нужно уметь их вовремя включать и выключать. Вторую часть этой задачи смогли решить новосибирские ученые.

— Возможность включать или выключать биологические системы в определенном месте и в определенное время позволяет решать интересные научные задачи. В настоящий момент в области геномного редактирования создано несколько вариантов систем, которые можно включать с помощью облучения светом. Наша работа отличается тем, что мы можем систему CRISPR/Cas9 выключать. В дальнейшем мы планируем работать над системой, которую можно будет не просто "включить" или "выключить", а переключать ее активность в зависимости от длины волны излучения, — отмечает автор патента, старший научный сотрудник лаборатории рибонуклеиновых кислот ИХБФМ СО РАН Дарья Новопашина.

Секрет успеха в том, что сибиряки синтезировали олигорибонуклеотид, содержащий фоторасщепляемую часть. Изобретение дает возможность остановить редактирование генома в определенный момент времени в нужном месте с помощью облучения мягким ультрафиолетом, запускающим химическую реакцию расщепления реагента. Особую актуальность разработка может иметь в тех случаях, когда перед учеными встает задача редактировать не все молекулы ДНК в организме, а только какую-то их часть.

По мнению ученых, изобретение позволит создавать средства для терапии ряда наследственных заболеваний. Например, синдрома Шарко-Мари-Тута, когда у человека поражаются периферические нервные волокна. Больные страдают от слабости и атрофии мышц конечностей, деформации стоп и кистей, у них наблюдается потеря чувствительности.